Kamdan kam uchraydigan kasalliklarga qarshi dori-darmonlarni tasdiqlash Sanofi, Takeda dan Meds uchun yangi raqobatni olib keladi

Hamkorlar Protalix BioTherapeutics va Chiesi Group tomonidan ishlab chiqilgan preparat g'olib chiqdi FDA ma'qullashimahsulotga amal qiladigan tartibga soluvchi qaror Evropa roziligi o'tgan haftada kamdan-kam uchraydigan kasallikni davolash uchun bir nechta terapevtik variantlarga ega bo'lgan yangi tanlov joriy etildi.

FDA ma'qullashi kamdan-kam uchraydigan irsiy ferment etishmovchiligi bo'lgan Fabri kasalligiga chalingan kattalarni davolashni o'z ichiga oladi. Pegunigalsidaza alfa nomi bilan ishlab chiqilayotgan preparat AQShda Elfabrio brendi ostida tijoratlashtiriladi.

In Fabry kasalligi, genetik mutatsiya globotriaosylceramid (Gb3) deb ataladigan yog'li moddani parchalash uchun zarur bo'lgan ferment alfa galaktosidazaning etarli darajada etishmasligiga olib keladi. Ferment etishmovchiligi butun tanadagi to'qimalarda Gb3 to'planishiga olib keladi, bu og'riq, organlarning shikastlanishi va organ etishmovchiligiga olib keladi.

Fabry kasalligi uchun standart davolash fermentlarni almashtirish terapiyasi hisoblanadi. Sanofi Fabrazyme, alfa galaktosidazaning ishlab chiqilgan versiyasi Evropada 2001 yildan beri va AQShda 2003 yildan beri mavjud. Takeda Pharmaceutical tomonidan sotiladigan Replagal Evropada 2001 yildan beri mavjud. U AQShda ham Fabrazyme, ham Replagal tomonidan tasdiqlanmagan. har haftada infuziya shaklida qo'llaniladi.

The 2018 FDA Galafoldning ma'qullanishi Amicus Therapeutics kompaniyasi Fabry uchun yana bir terapevtik variantni taqdim etdi. Galafold etishmovchiligi bo'lgan fermentni almashtirish o'rniga, bemorda allaqachon mavjud bo'lgan alfa galaktosidaza faolligini oshirish uchun mo'ljallangan. Har kuni bir marta olinadigan kapsula ma'lum bir genetik mutatsiyaga uchragan Fabry bemorlariga mo'ljallangan.

Elfabrio alfa galaktosidazaning ishlab chiqilgan versiyasi bo'lib, har ikki haftada infuzion sifatida yuboriladi. Ushbu fermentni almashtirish terapiyasi uzoq yarim umrni taklif qilish uchun mo'ljallangan, ammo klinik ma'lumotlar Elfabrioning yarimparchalanish davri unga xavfsizlik yoki samaradorlik chegarasini berishini aniqlamadi. Protalix va Chiesi dastlab 2020-yilda Elfabrio uchun tezlashtirilgan FDA ruxsatini olishga intilishdi. 2021-yilda agentlik dori ishlab chiqaruvchi zavodni tekshirish zarurligini aytib, preparatni rad etdi. Xavfsizlik yoki samaradorlik bilan bog'liq muammolar ko'tarilmadi, ammo 2021 yilda Covid-19 pandemiyasi tufayli sayohat cheklovlari FDA ning Elfabrio va boshqa ko'plab dorilarni ishlab chiqarish maydonchalarini tekshirish qobiliyatiga to'sqinlik qildi.

Rad etish xatining vaqti Elfabrioning yo'lida yana bir to'siq bo'ldi. FDA ta'kidlashicha, Sanofi Fabrazyme-ning tezlashtirilgan ruxsati yaqinda to'liq tartibga soluvchi tasdiqlashga aylantirilgan. Bu shuni anglatadiki, Elfabrio uchun ariza qayta yuborilganda Sanofi mahsulotiga murojaat qilish kerak bo'ladi.

O'tgan yilning kuzida Elfabrionni qayta topshirish 140 dan ortiq bemorlarning klinik ma'lumotlariga asoslangan edi, ular avval fermentlarni almashtirish terapiyasini olganlar ham, olmaganlar ham. Ilova Fabrazymega qarshi boshma-qarshi tadqiqot natijalarini o'z ichiga olgan bo'lib, Elfabrio uning Sanofi mahsuloti bilan taqqoslanganligini ko'rsatishdan iborat bo'lgan asosiy maqsadga erishgan, bu esa glomerulyar filtratsiyaning taxminiy tezligi, buyrak funktsiyasini baholash bilan o'lchangan.

Elfabrioning klinik tadkikotlarida qayd etilgan eng keng tarqalgan nojo'ya ta'sirlar infuzion bilan bog'liq reaktsiyalar, sovuq alomatlari, bosh og'rig'i, diareya, charchoq va ko'ngil aynishni o'z ichiga oladi. Preparatning yorlig'ida yuqori sezuvchanlik reaktsiyalari, shu jumladan anafilaksi xavfi haqida ogohlantiruvchi qora quti mavjud. Klinik tadqiqotlar natijalari shuni ko'rsatdiki, Elfabrio bilan davolangan bemorlarning 20 (14%) anafilaksiyani boshdan kechirgan.

"Fabri kasalligini davolashda katta yutuqlarga erishilgan bo'lsa-da, hali ham yangi davolash usullariga ehtiyoj bor", dedi Chiesi Global nodir kasalliklar rahbari Giakomo Chiesi tayyorlangan bayonotda. “Biz noyob kasalliklardan aziyat chekadigan odamlar uchun innovatsion terapiya va yechimlarni taqdim etish uchun Chiesi Global Rare Diseases kompaniyasini yaratdik. Elfabrioning FDA ma'qullashi bilan biz endi Fabri kasalligi bilan yashovchi odamlarga muqobil davolash usulini taklif qilishimiz mumkin.

Chiesi va Protalix ular Elfabrio-ni qachon ishga tushirishni rejalashtirganliklarini aytishmadi va ular dori narxini oshkor qilishmadi. Ular bozorda yaxshi o'rnatilgan Fabry terapiyasiga qarshi chiqishadi. Sanofi's Fabrazyme 2022 yilda 938 million yevro sotgan, bu o'tgan yilgi sotuvlarga nisbatan 11 foizga ko'p. Ammo uning patentlari muddati tugagan va biosimilar versiyalari dunyoning ba'zi qismlarida raqobat tug'dirmoqda. 2022-yil 31-martda yakunlangan moliyaviy yil uchun Takeda kompaniyasi Replagaldan 51,7 milliard yapon iyenasi (taxminan 384,6 million dollar) daromad olgani haqida xabar berdi. Bu ko'rsatkich o'tgan moliyaviy yilga nisbatan bir tekis edi. Amicus 2022 yil uchun Galafold sotuvida 329 million dollarni tashkil etdi.

Surat: Waldemarus, Getty Images